근위축성 측삭 경화증(슈 의 캐릭터 슬롯 머신) 환자에 대한 새로운 줄기세포 치료법 개발~Muse 세포 치료의 탐색적 시험에서 안전성 확인~

2023년 12월 21일

◆발표 포인트

• 슈 의 캐릭터 슬롯 머신는 운동 뉴런이 선택적으로 변성 탈락하기 위해 운동 마비가 진행되는 신경난병입니다.
• 슈 의 캐릭터 슬롯 머신 환자 5명에게 Muse 세포 1) 제제를 투여하는 임상 시험을 실시한 결과, 임상 시험을 진행하는데 있어서 문제가 되는 중대한 부작용은 인정하지 않았다.
• 향후 더 많은 환자를 대상으로 이중 맹검 비교 시험을 실시하여 치료의 효능을 밝혀야 합니다.

ALS는 뇌척수에 있는 운동신경세포가 계속 감소하여 운동마비가 진행되는 신경난병이며, 근본적 치료가 없는 것이 현상입니다. 슬롯사이트 학술연구원 의치약학역(의) 뇌신경내과학의 야마시타 토오루 준교수와 국립정신·신경의료연구센터의 아베 야스지병원장의 공동연구그룹은 고발성 ALS환자 5명을 대상으로 Muse세포제제의 임상치험을 슬롯사이트병원에서 실시했습니다.
그 결과, 주요 평가 항목인 Muse 세포 투여 개시 후 12개월까지의 안전성에 대해서는, 임상 시험을 진행하는데 있어서 문제가 되는 중대한 부작용은 인정하지 않았습니다. 한편, 부차 평가 항목인 효능에 관해서는, Muse 세포 제제 투여 전에는 ALSFRS-R 스코어2)(슈 의 캐릭터 슬롯 머신의 일상 활동 기능을 평가하는 스케일)가 1월당 평균 0.47포인트 저하하고 있었던 것이, Muse 세포 투여 후는 평균 0.25포인트의 저하에 그치는 등 증상의 진행 속도를 완만하게 하는 경향이 보였다. 이러한 연구 성과는 2023년 11월 28일 미국 과학지 'Cell Transplantation'의 Original Article로 게시되었습니다.

◆연구자로부터 한 사람

이 줄기세포 치료법은 점적에 의한 투여가 가능한 점이 특징이며, 환자의 부담이 비교적 적은 것이 특징이라고 생각합니다. 환자에게 도움이 되는 치료법에 연결되도록, 앞으로도 노력하겠습니다.

야마시타 토오루 준 교수

■논문 정보
논문 이름:Safety and Clinical Effects of a 슈 의 캐릭터 슬롯 머신 Cell-Based Product in Patients with Amyotrophic Lateral Sclerosis: Results of a Phase 2 Clinical Trial
게재지:Cell Transplantation
저자:Toru Yamashita, Yumiko Nakano, Ryo Sasaki, Koh Tadokoro, Yoshio Omote, Taijun Yunoki, Yuko Kawahara, Namiko, Matsumoto, Yuki Taira, Chika Matsuoka, Ryuta Morihara, Koji
DOI: 10.1177/09636897231214370

■연구 자금
본 연구는 주식회사 생명 과학 인스티튜트(LSII) 및 문부 과학성·일본 학술 진흥회 과학 연구비 보조의 지원을 받아 실시했습니다.

<자세히 알아보기>
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<문의하기>
오카야마 대학 학술 연구원 의치약학역(의) 뇌신경내과학
준 교수 야마시타 토오루
(전화 번호) 086-235-7365
(FAX) 086-235-7368